Gen tedavisinin öncüsü Dr. Wilson: SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon tedavinin ilk aşamalarını oluşturduk
ABD ve dünyada gen tedavi çalışmalarının öncüsü kabul edilen ve SMA hastalarına yönelik gen tedavisini geliştiren Prof. Dr. James Wilson, "SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon gen tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk." dedi.
Pensilvanya Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesinde görev yapan ve ABD'nin alanındaki en büyük araştırma merkezlerinden Rose H. Weiss Gen Tedavisi Merkezinin Direktörü olan Prof. Dr. Wilson, dünyada nadir hastalıklara karşı yürütülen gen tedavi araştırmalarının önde gelen isimleri arasında gösteriliyor.
Spinal musküler atrofi (SMA) hastalığına yönelik 2019'da FDA onayını alarak hastaların kullanımına sunulan "Zolgensma" isimli gen tedavisi, ailesel "lipoprotein lipaz eksikliği" ile RPE65 genindeki mutasyon nedeniyle oluşan "retinal distrofi" hastalıklarının gen tedavileri Wilson'un laboratuvarında geliştirilip dünyaya yayılan başlıca tedaviler arasında yer alıyor.
Türkiye'de Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi ile gen tedavisinde iki klinik araştırmayı yürüten Prof. Dr. Wilson, bu kapsamda dün hastaneye ziyarette bulundu.
Tıp fakültesi öğrencileri, hekimler ve sağlık çalışanlarına yönelik bir sunum gerçekleştiren Wilson, ziyaretinde, AA muhabirinin gen tedavisi çalışmalarına ilişkin sorularını yanıtladı.
"Dünyada ilk kez uygulanan iki gen tedavisi çalışmasını sürdürüyoruz"
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü de nadir hastalıklar alanında dünyanın önde gelen isimlerinden Wilson'u ağırlamaktan mutluluk duyduklarını söyledi.
Prof. Dr. Ezgü, Wilson'un araştırmalarının yanında dünyanın birçok ülkesinde kullanılan gen tedavisini de üreten isim olduğunu belirterek, şunları dile getirdi:
"Prof. Dr. Wilson'un hastanemize iki günlük ziyaretinde, kendisi ve ekibiyle birlikte sürdürdüğümüz, dünyada ilk kez uygulanan iki gen tedavisi çalışmasını da tekrar gözden geçirdik. Bunlardan biri 'GM1 Gangliosidosis' hastalığı, diğeri ise üre döngüsü bozukluğu olan, 'OTC eksikliği' olarak adlandırılan hastalığa yönelik. OTC eksikliğinde dünyada ilk kez uygulanacak bir teknik üzerinde klinik çalışmamız sürüyor. Ülkemiz, yürüttüğümüz bu çalışmayla İngiltere, ABD ve Avustralya'dan sonra uygulama yetkisine sahip dördüncü ülke oldu."
Prof. Dr. Wilson'la TÜSEB'e de ziyarette bulunduklarını ve ortak yürütülebilecek çalışmaları ele aldıklarını anlatan Ezgü, hastalar için bu işbirliklerinin artarak devam etmesi temennisinde bulundu.
Haberin Detayları İçin Tıklayınız
